一名女性在移植经过基因编辑的猪肾后，已成功存活超过九个月且无需进行透析，创造了一项新的医学纪录。这项技术旨在为等待人类肾脏的患者提供一个临时的“桥梁”方案，以避免长期透析对身体造成的损害。通过使用 CRISPR 基因编辑技术，科学家正在改造猪器官，以解决全球性的人体器官短缺问题。
器官短缺与透析的困境
肾脏是需求量最大的移植器官，仅在美国就有超过 95,000 人在等待名单上。然而，由于捐献器官严重短缺，实际完成的移植手术数量远不能满足需求。
- 漫长的等待： 患者平均需要等待三到五年才能获得一个人类肾脏。
- 透析的负担： 在等待期间，患者通常需要依赖透析维持生命。这是一种每周需进行三次、每次长达四小时的治疗，它通过机器过滤血液中的废物和多余液体。
- 身体的损耗： 长期透析会损害血管，对身体造成巨大负担。患者在透析期间健康状况会持续恶化。
猪肾移植提供了一种可能性，让患者在等到合适的人类器官之前，能够摆脱透析，改善整体健康状况。
基因编辑是成功的关键
猪的器官在尺寸和功能上与人类相似，使其成为潜在的替代来源。为了让人体能够接纳猪的器官，科学家利用 CRISPR 基因编辑技术 对其进行了改造。
- 移除猪基因： 删除了那些会立即引发人体免疫系统攻击的猪基因。
- 添加人类基因： 植入了一些人类基因，以提高器官的兼容性并降低排斥风险。
- 预防病毒： 同时，这项技术也旨在降低将猪病毒传播给移植患者的风险。
从经验中学习与改进
在此次创纪录的案例之前，已有其他患者接受了猪肾移植。其中一位名叫蒂姆·安德鲁斯的患者，其移植的猪肾运行了271天。
研究团队发现，安德鲁斯的猪肾最终因 血栓性微血管病 而失效，即移植的器官内形成了微小的血块。
基于这些宝贵的经验，团队正在做出调整：
- 调整药物方案： 优化猪肾移植接受者所需的 免疫抑制药物 类型和使用频率。
- 持续学习： 每一次移植都为公司提供了更多数据，以不断改进技术和治疗方案。
未来的道路
猪肾移植作为一种“桥梁”方案已显示出巨大潜力。已有两名患者在猪肾被移除后，成功接受了人类肾脏移植。
生物技术公司 eGenesis 的下一步计划包括：
- 短期目标： 实现移植猪肾 稳定运行一年。
- 正式试验： 已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，计划在未来启动一项涉及多达33名肾衰竭患者的正式临床试验。
- 持续探索： 在正式试验开始前，将继续通过“扩大可及性”的特殊监管途径为更多危重患者进行移植。