尽管关于人工智能（AI）在药物研发中应用的讨论铺天盖地，但其在临床上的实际影响至今仍非常有限。目前，我们正处于一个“缺乏证据”而非“证据表明无效”的阶段。真正的挑战在于利用 AI 改进关键决策，尤其是在失败率最高的第二阶段临床试验中。然而，混乱复杂的生物数据和具有误导性的行业基准测试，是阻碍 AI 发挥作用的主要障碍。未来的出路在于，将 AI 的应用焦点从处理现有便捷数据，转移到解决真正能推动临床成功的根本性难题上，即使这意味着需要投入更多时间和成本去创造高质量的数据。
现实：炒作与成果的差距
目前，几乎没有证据表明 AI 技术已经在临床上带来了有意义的改变。许多关于 AI 成功的宣传，往往是在项目成功后才被归因于 AI，而那些同样使用了 AI 却失败的项目则被选择性地忽略了。
“尽管各种 AI 方法已被开发和应用，但它们对临床产生实际影响的证据，迄今为止仍然非常有限……我们可以得出结论，在 AI 转化为临床成果方面，我们仍处于一个‘缺乏证据’的阶段。”
这导致了一种偏见：如果一个使用了 AI 的项目成功了，人们会倾向于将成功归功于 AI；而如果失败了，则会避而不谈。
真正需要突破的瓶颈
任何新技术的价值最终都体现在它能否解决行业中最棘手的问题。在药物研发领域，这个核心问题是提高临床试验的成功率。
- 关键指标： 第二阶段临床试验的成功率是衡量药物研发效率的黄金标准。这个阶段是新药失败最常见、成本急剧上升的节点。
- 根本目标： 真正的突破在于利用 AI 做出更好的决策，例如更精准地选择疾病靶点、候选分子和设计临床方案。
- 历史教训： 在 AI 时代之前，各种旨在提高成功率的“革命性”方法都收效甚微。到目前为止，AI 并未显著改变这一局面。
核心障碍：数据质量与评估标准
AI 的强大依赖于高质量的数据，但这正是药物研发领域面临的最大挑战。
混乱且难以转化的生物数据
生物系统极其复杂，实验室数据很难直接预测其在人体内的表现。
- 从“配体”到“药物”的鸿沟： 在分离蛋白中有效的化合物（配体），在细胞、动物乃至人体（药物）中可能完全无效。AI 需要帮助我们跨越这些转化阶段的鸿沟。
- “肮脏”的数据： 现有的海量实验数据充满了各种干扰变量和不一致的实验条件。我们甚至不确定这些数据能否被有效“清洗”并用于机器学习。
充满误导性的基准测试
目前用于评估 AI 模型表现的基准（Benchmarks）可能并不能反映真实世界的价值，甚至会产生误导。
一个关键问题是，药物研发领域的数据本身存在着各种混杂因素、条件依赖性和认知上的不透明性……因此，人们对“相信标签”和使用标记数据的局限性也缺乏理解。
- 幻觉般的进步： 在图像或语音识别领域，基准测试的提升通常意味着真实性能的提升。但在药物研发中，情况并非如此。
- 危险的捷径： 专注于在这些有缺陷的基准上取得高分，可能会让研究人员和投资者产生进步的幻觉，而实际上并没有解决任何根本性问题。
未来的方向：回归本质
为了让 AI 发挥真正的作用，整个领域需要进行一次深刻的思维转变，从“做能够做的事”转变为“做应该做的事”。
从业者需要反思以下问题：
- 我们为什么要使用这项技术，而不是仅仅因为它新潮？
- 它真的能提高临床成功的可能性吗？我们如何评估这一点？
- 我们是否为了快速出成果而走了捷径，或者沉浸在自己的宣传中？
- 我们设定的目标和基准，是为了取得真正的进展，还是仅仅为了制造进步的表象？
最终，真正的应用需要将焦点从对现有、但不一定有用的数据进行建模，转移到解决真正重要的问题上。这可能需要投入巨资去生成全新的、高质量的数据，并且需要向投资者和公众坦诚，真正的突破需要比宣传的更长的时间。