AI 公司 Anthropic 宣布将利用其技术自主研发药物，并推出了面向科学家的 Claude Science 工作台。该公司计划重点关注被忽视的疾病，这一举动使其直接进入了药物开发领域。尽管 AI 已在药物研发的各个环节中被广泛应用，能够加速研究并提出新思路，但业内专家指出，实现完全由 AI 设计的药物并获批上市仍有很长的路要走，关键瓶颈在于实验验证、临床试验以及高质量数据的缺乏。
Anthropic 的新动向
Anthropic 公司在“AI for Science”活动上宣布了两项重要举措：
- 推出 Claude Science： 这是一个为科学家设计的 AI 工作台，旨在整合分散的工具和数据集，并能生成图表和视觉效果。
- 自主研发药物： 公司生命科学负责人表示，将专注于发现针对“被忽视”疾病的治疗方法。
这一步使 Anthropic 从一个向制药公司销售软件的 AI 公司，转变为一个潜在的竞争者。它加入了由 Insilico、Isomorphic Labs 等 AI 制药公司、生物技术初创公司和大型制药公司组成的竞赛。
AI 在药物发现中的广泛应用
“AI 药物发现”是一个非常宽泛的术语。专家指出，AI 已经渗透到药物研发的各个阶段。
AI is applied at “every single stage of drug discovery.”
- 发现新化合物： AI 可以通过分析海量化学和生物数据，提出可能与疾病相关的全新分子结构。
- 加速研究： 它可以帮助研究人员快速“路测”新的药物想法，并找到人类难以发现的潜在关联。
- 支持数据分析与临床试验： AI 在数据处理和试验设计方面也扮演着重要角色。
基本上，所有大型制药公司都在以某种方式使用 AI 来提升效率和创造力。
现实的瓶颈与挑战
尽管 AI 的潜力巨大，但从一个由 AI 提出的想法到最终送到患者手中的药物，还有很长的路要走。专家们对当前的“AI 制药热”持谨慎态度。
- 实验无法替代： AI 模型可以提出假设，但无法取代真实的物理实验来验证药物的有效性、毒性以及实用性。
- 数据质量与缺口： 高质量的实验数据是训练 AI 模型的关键，但这类数据通常是私有的或根本不存在。即使在研究充分的生物学领域，我们对很多机理的理解仍有巨大空白。
- 人类监督必不可少： 整个药物发现过程远未实现自动化，每一步都需要人类专家的输入和监督。
AI 模型“远未达到让实验变得不必要的程度”。
缓慢且昂贵的验证之路
AI 无法解决药物研发中最慢、最昂贵的部分——临床试验。
一个候选药物必须在真实世界中证明其功效、安全性和实用性（例如，是否可以被稳定地制备、储存和输送）。这个过程，尤其是在人体上进行的临床试验，需要大量时间、资金和专业人员，也是大多数候选药物失败的阶段。
目前，还没有一款完全由 AI 设计的药物通过临床试验并获得监管机构批准上市。虽然有一些 AI 辅助开发的候选药物进入了临床试验，但很难评估 AI 在其中的具体贡献。
最终，AI 可以加速药物的“搜索”阶段，但药物的成败仍需通过缓慢、严谨、传统的实验来证明。对于 Anthropic 来说，任何成果都可能需要近十年的时间才能显现。