科学家从一种名为 ISG15缺乏症 的罕见自身免疫病中获得灵感，开发出一种新型广谱抗病毒药物。这种药物利用 mRNA技术 激活人体内的特定基因，模拟一种持续的低水平炎症状态，从而在不引发严重疾病的情况下，为机体提供强大的病毒抵抗力。在细胞和动物实验中，该药物已证明能有效对抗流感、新冠和寨卡等多种病毒，未来有望成为预防大规模病毒感染的关键工具，但仍需克服人体试验和市场推广方面的挑战。
灵感来源：一种罕见的疾病
病毒持续对人类构成威胁，而开发一种能对抗多种病毒的“万能药”一直是科学界的难题。最近，科学家从一小群特殊人群中找到了突破口。
- 罕见病症： 少数患有 ISG15缺乏症 的婴幼儿，体内缺少一种名为 ISG15 的免疫调节分子。
- 双重影响： 这种缺陷导致身体处于一种持续的、低水平的炎症状态，会引发皮肤损伤和神经系统并发症。
- 意外益处： 然而，这种持续的炎症也赋予了他们一个强大的优势——对大多数病毒感染几乎完全免疫。
研究人员决定探索是否可以利用这种机制，来保护没有这种疾病的普通人免受病毒侵害。
模拟免疫：一种全新的药物机制
哥伦比亚大学的免疫学家杜桑·博古诺维奇 (Dusan Bogunovic) 和他的团队着手开发一种药物，以模拟 ISG15 缺乏症患者的抗病毒能力。
这种方法与传统疫苗完全不同。它不引入病毒片段，而是直接利用人体自身的基因。
“我们所做的，本质上是合成了我们身体通常会自己合成的基因。利用我们自己的遗传密码来对抗病毒，这是一种全新的药物类别。”
研究团队通过以下步骤实现了这一目标：
- 筛选基因： 从病毒感染时触发的数千个基因反应中，他们分离出了 启动炎症反应最关键的10个基因。
- mRNA 包装： 利用成熟的 mRNA技术，将这10个基因包装进一个脂质纳米颗粒中，以便递送给细胞。
惊人的实验结果
该药物在细胞和动物模型中都显示出强大的保护效果。
- 细胞实验： 在人类细胞上测试时，该药物引发的免疫反应比安慰剂“高出几个数量级”。
- 动物实验：
- 在感染流感病毒的小鼠中，接受药物的组别比安慰剂组获得了 高出1000倍的保护。
- 在感染致死剂量新冠病毒的仓鼠中，安慰剂组的仓鼠开始死亡，而 接受药物的仓鼠仅出现轻微不适后便痊愈了。
“这项研究的结果有力地证明了深入研究罕见病患者的价值，”未参与该研究的威尔康奈尔医学院教授卡尔·内森 (Carl Nathan) 评论道，“其潜在的医学效益是巨大的。”
未来的潜力与挑战
研究人员设想，未来这种药物可能以 吸入剂或外用药膏 的形式出现，人们可以每周或每月使用一次，以预防几乎所有病毒的感染。
然而，要实现这一目标，仍有几个障碍需要克服：
- 科学挑战： 必须通过未来的人体试验来严格验证其 安全性和有效性，确保这10个基因不会产生毒副作用。
- 社会挑战： 博古诺维奇担心，在当前反 mRNA 和反疫苗的政治气候下，推广这种药物会变得非常困难。
“很明显，要让这种抗病毒药物成为现实，我们确实需要政府和国家的支持。仅仅依靠市场力量是不够的。”