人工智能（AI）将极大地加速药物发现，但这会给美国食品药品监督管理局（FDA）的审批系统带来巨大压力，形成严重的审批积压。短期内，AI最大的潜力在于为已获批的药物找到新用途，这能绕过漫长的审批流程，快速应用于临床。从长远看，AI将推动精准和个性化医疗的发展，这将从根本上挑战依赖于传统随机对照试验（RCT）的监管模式，迫使FDA进行改革以适应新时代。
即将到来的审批瓶颈
随着AI技术的发展，制药公司在几年内就能以惊人的速度发现大量候选药物。然而，这并不会立即惠及患者，因为FDA的审批流程无法跟上这个速度，将导致前所未有的审批积压。
- 创新受阻： 大量有前景的新药可能因为等待审批而无法进入市场。
- 企业外流： 一些制药公司可能会因此威胁，甚至实际迁往审批环境更友好的地区，例如阿拉伯联合酋长国。
- 监管改革的压力： 最终，FDA将被迫采取措施打破僵局，但任何改革都可能引发巨大的政治争议。
短期内的真正机会：药物再利用
在等待新药审批系统改革的同时，AI在短期内最实际的贡献是药物再利用（repurposing），即为已获批的药物发现新的治疗用途。
一旦一种药物被FDA批准用于某种用途，医生就可以将其用于任何其他用途。这种“标签外使用”（off-label）的关键优势是 速度。
当医学文献证明一种老药有新用途时，医生可以立即开始应用，无需等待FDA进行新的、昂贵且耗时的试验。例如，在新冠疫情期间，当试验证明地塞米松（一种已获批药物）有效时，医生们在几小时内就开始使用它，这可能拯救了数百万人的生命。AI有巨大潜力系统性地分析成千上万种现有药物，发现其新用途。
记住，每一种副作用都可能是针对另一种疾病的主要疗效。
对现有监管体系的根本挑战
AI驱动的药物研发对当前的FDA体系构成了三重挑战，迫使其必须进行根本性变革。
- 监管竞争加剧： AI降低了药物研发成本，使得其他国家的监管机构（如中国）在审批效率上更具竞争力，可能吸引更多新药在那里首发。
- 向精准药物设计转变： 传统的随机对照试验（RCTs）在某种程度上是原始的。随着我们对人体的了解加深，医学应更像修车：精确诊断问题，然后直接修复，而不是依赖统计平均值。
- 个性化医疗的兴起： RCTs关注的是“平均治疗效果”，但在个性化医疗时代，这个概念正变得越来越不适用。
每个病人都是一个独特的动态系统，在分子水平上，即使症状相同，疾病也可能是异质的……用昂贵的随机对照试验来驾驭这个高维系统是行不通的。结果是，FDA最终会拒绝许多可能有效的药物。
随着我们越来越把患者视为独特的个体，基于“平均人”的试验结果变得越来越不重要。AI为开发更有效、更有针对性的药物带来了巨大希望，但只有当FDA也随之进化时，这一潜力才能被完全释放。