一项针对罕见免疫病的“精准编辑”基因疗法在第二位患者身上取得成功，该技术通过精准修复基因缺陷，显著改善了患者的免疫功能。其他生物学进展包括：科学家绘制出大肠杆菌基因组的高分辨率三维图谱，揭示其空间结构如何提升基因转录效率；临床试验显示新药组合能有效治疗鞭虫感染，另一款新药在嗜睡症治疗中也表现良好；实验室研究在抗病毒药物、疫苗设计、体内CAR-T细胞生成及AI辅助细胞重编程等领域取得了突破。此外，一项大规模研究揭示了学术界的终身教职对不同学科科研产出的复杂影响。
全球第二例“精准编辑”基因治疗
一名56岁的慢性肉芽肿病（CGD）患者成功接受了“精准编辑”（prime editing）基因治疗。该疾病由基因中的微小缺失引起，导致免疫系统功能缺陷。
“精准编辑”是CRISPR基因编辑工具的升级版，其特点是更加精准和通用。
- 标准CRISPR技术： 像一把分子剪刀，同时剪断DNA双链，依赖细胞自身不可预测的修复机制。
- 精准编辑技术： 只切开单链DNA，并自带一套“修复工具”（包含定位酶、引导RNA和逆转录酶），能够根据内置模板直接写入正确的DNA序列。
治疗过程中，医生提取了患者的骨髓干细胞，在体外使用“精准编辑”技术修复了缺失的基因，然后将修正后的细胞输回患者体内。15天后，患者的免疫细胞功能恢复，肠道炎症也随之消退。
尽管治疗效果显著，但开发该疗法的公司宣布将暂停此项目的后续开发。原因是这类超罕见疾病的患者数量极少，且为每位患者定制疗法的过程非常复杂。
大肠杆菌基因组的高分辨率三维图谱
传统观念认为基因组是一维的线性序列，但实际上，它在空间中是动态变化的三维结构。一项新研究绘制出了大肠杆G菌完整基因组的高分辨率三维图谱。
一个主要发现是，功能相关的基因簇在空间上常常会折叠成环状，使其起点和终点彼此靠近。这种结构被认为可以提升转录效率，因为完成一次转录的酶可以迅速“跳”回起点，开始下一轮工作，而无需在细胞内重新寻找位置。
临床试验新进展
寄生虫感染新疗法： 新药莫昔克丁（moxidectin）与现有药物阿苯达唑（albendazole）的组合疗法在治疗鞭虫感染方面显示出巨大潜力。在一项三期临床试验中，联合用药的治愈率达到 69%，而单独使用标准药物的治愈率仅为 16%。鞭虫感染影响着全球数亿儿童的生长和学习。
嗜睡症新药： 武田制药公司宣布，其新药“oveporexton”在针对1型嗜睡症的三期临床试验中达到了预期目标。与安慰剂组相比，服药患者在清醒度测试中接近正常水平，并报告其日间嗜睡症状减轻，注意力、日常生活功能和生活质量均有改善。
实验室前沿科学
抗麻疹病毒药物机制： 科学家利用冷冻电镜技术，揭示了一种名为ERDRP-0519的小分子如何通过锁定病毒复制酶的关键部分，使其停留在“关闭”状态，从而阻止病毒RNA的复制。该药物对致命的尼帕病毒同样有效，为开发广谱抗病毒药物提供了新思路。
双面蛋白纳米颗粒： 研究人员设计出一种具有两个不同功能面的新型蛋白纳米颗粒。传统纳米颗粒因其对称性而功能单一，而这种新设计使其能同时与多种不同的分子相互作用，为开发更通用的疫苗、诊断工具和疗法开辟了新途径。
在体内直接生成CAR-T细胞： 科学家利用脂质纳米颗粒，将制造抗癌受体的mRNA指令直接递送至体内的T细胞中，成功在小鼠和猴子体内生成了CAR-T细胞。这项技术有望使昂贵且耗时的CAR-T疗法变得更快、更便宜，惠及更多癌症和自身免疫病患者。
AI辅助设计重编程蛋白： OpenAI与Retro Biosciences合作开发了一个定制AI模型，该模型设计出了更高效的蛋白质，可将成熟细胞“重编程”为干细胞。与天然蛋白质相比，这些AI设计的蛋白质将细胞重编程的效率提升了约50倍。
终身教职对科研产出的影响
一项针对超过12,000名美国大学教员的大规模研究，分析了获得终身教职（tenure）对科研产出的影响。研究发现，在获得终身教职前，论文发表率会急剧上升并达到顶峰。
在生物学和化学等依赖实验室的领域，获得终身教职后，研究产出能继续保持在高水平。然而，在数学和社会学等非实验室领域，产出则会出现下降。
研究还指出，获得终身教职后，学者们更倾向于从事新颖或风险更高的研究项目，但这些项目产生高被引“热门”论文的可能性更低。