一种名为早衰症的罕见病会导致儿童身体极速衰老，而一种新的基因编辑疗法首次为治愈这种致命疾病带来了希望。这项研究通过讲述患者的故事，揭示了该病如何让青少年在短短十几年里经历长达几十年的衰老过程，并最终因心脏病等并发症而早逝。这一突破不仅有望改变患者的命运，也可能为我们理解人类正常的衰老过程提供关键线索。
什么是早衰症？
早衰症（Progeria）一词源于希腊语，意为“提前衰老”。这是一种罕见且残酷的快速衰老疾病，发病率不到四百万分之一。
生物学家莱斯利·戈登（Leslie Gordon）的儿子山姆（Sam）在出生几个月后被确诊。起初，医生无法解释他为何停止增重、脱发、皮肤紧绷。在确诊后，戈登发现当时医学界对此几乎一无所知，正如她所说：“没有研究，没有治疗，没有希望。”
患有早衰症的青少年，他们的身体实际上已经衰老了八九十年。
这种疾病的典型特征十分明显：
- 外貌特征: 患者通常身材矮小、秃顶、皮肤布满皱纹，外表如同一个衰弱的老人。
- 生理影响: 他们的关节僵硬，骨骼脆弱，动脉也出现硬化。
- 致命后果: 大多数患者在 15 岁生日前就因心脏病发作或中风而去世。
新疗法带来的希望
尽管早衰症极为罕见（目前美国约有 20 名患者，全球有数百名），但针对它的新疗法意义重大。
首次出现的基因编辑疗法被认为有潜力彻底治愈这种疾病。这项医学突破不仅为那些被判了“死缓”的孩子们带来了曙光，也具有更广泛的科学价值。通过研究这种极端加速的衰老模型，科学家们希望能揭示人类正常衰老的内在机制，这可能最终帮助数百万人改善生活质量。